Het medicijn is ontworpen om zogeheten bèta-amyloïde, een soort eiwit, uit de hersenen te verwijderen. De meeste onderzoekers zien klontering van dit eiwit in de hersenen als dé oorzaak van de ziekte van Alzheimer, de meest voorkomende vorm van dementie. Door de klonters verloopt de communicatie tussen de hersencellen moeilijker, is de gedachte. Veel medicijnen zijn dan ook gericht op het opruimen van amyloïde. Ze geven tot nu toe echter zelden het gewenste effect: cognitieve verbetering van de patiënt.

Donanemab, een product van de farmaceut Eli Lilly, lijkt daarentegen behoorlijk effectief. Het medicijn leidt weliswaar niet tot genezing van de patiënt, maar zorgt wel voor verwijdering van amyloïde én vertraging van het ziekteproces. Dat blijkt uit een studie, de zogeheten Trailblazer-Alz 2, die maandag verscheen in medisch vakblad JAMA Network. De publicatie bevestigt een nieuwsbericht dat Eli Lilly in mei naar buiten bracht.

„De studie levert overtuigend bewijs dat het grondig verwijderen van bèta-amyloïde uit het brein in verband staat met het aanzienlijk vertragen van het ziekteproces bij mensen met beginnende alzheimer”, stelde dr. Maria Carrillo, chef wetenschap bij de Alzheimer’s Association, een Amerikaanse stichting die geld ophaalt voor onderzoek naar Alzheimer, maandag tijdens een persconferentie in de RAI Amsterdam. In het vergadercentrum vindt momenteel de internationale alzheimerconferentie (AAIC) plaats, een toonaangevend, vijfdaags congres waarop honderden wetenschappers over hun werk vertellen.

Bijwerkingen

Bij het onderzoek van Eli Lilly kregen ruim 1700 deelnemers gedurende ruim zestien maanden elke vier weken donanemab of een nepmiddel per infuus toegediend. Na anderhalf jaar was de achteruitgang in cognitie (leervermogen) en dagelijks functioneren in de groep met donanemab gemiddeld zo’n 35 procent minder dan in de placebogroep. Anders gezegd: de patiënten die het echte medicijn ontvingen, deden het beter dan degenen die het nepmiddel kregen. Het verschil tussen de twee groepen werd na verloop van tijd groter, met de grootste verschillen bij achttien maanden.

Alzheimerpatiënten hebben de meeste baat bij het medicijn als ze dat in een vroeg stadium krijgen, zo blijkt uit het onderzoek. Bij de donanemabgebruikers met een milde cognitieve beperking verliep het ziekteproces 60 procent trager dan bij mensen die een nepmedicijn kregen. Iets minder dan de helft (47 procent) van de donanemabgebruikers met beginnende klachten ging zelfs helemaal niet achteruit, ten opzichte van 29 procent van de patiënten in de placebogroep.

Donanemab is niet vrij van bijwerkingen, zo bleek verder uit het onderzoek. Bij 17,4 procent van de personen die het medicijn kregen, traden ernstige bijwerkingen op, tegenover 15,8 procent van de mensen in de controlegroep. Ook overleden er iets meer mensen in de donanemabgroep.

Geldbedrag

Farmaceut Eli Lilly heeft het onderzoek ter beoordeling ingediend bij de Amerikaanse medicijnautoriteit FDA. De farmaceut gaat ook bij andere medicijnautoriteiten een aanvraag indienen. Dr. Mark Mintun, die het onderzoek maandag op de persconferentie in Amsterdam presenteerde, verwacht dat de FDA de evaluatie van het medicijn eind dit jaar heeft afgerond. Als het middel groen licht krijgt, kan het de Amerikaanse markt op. Voordat donanemab ook in Europa beschikbaar komt, zullen eerst de European Medicines Agency (EMA) en de Europese Commissie zich erover moeten buigen.

Na de presentatie van Mintun was er gelegenheid voor het stellen van vragen. Een journalist wilde weten wat het medicijn gaat kosten, als het op de markt komt. Daarop gaf Mintun een ontwijkend antwoord. Volgens hem is die vraag in dit stadium nog niet relevant. Medeonderzoeker dr. John Sims, die naast hem zat, kon evenmin een geldbedrag noemen. Wel legde hij uit dat het geneesmiddel per infuus wordt toegediend, een kostbare methode.

Iemand anders wilde weten of het medicijn jarenlang moet worden gegeven. Mintun verklaarde dat dat niet nodig is. Volgens hem zorgt donanemab ervoor dat schadelijke eiwitplaques die in twintig jaar zijn ontstaan, binnen zes tot zeven maanden worden afgebroken. „Het duurt jaren voordat die weer zijn opgebouwd.”

Dr. Carrillo noemde de ontwikkelingen op het gebied van medicatie tegen alzheimer „revolutionair. De hele wetenschappelijke gemeenschap kijkt gespannen naar de medicijnen die nu worden ontwikkeld”.

Neuroloog dr. Niels Prins, directeur van het Brain Research Center, zei zaterdag tegen het ANP dat de medicijnen een nieuw tijdperk inluiden. „Het wordt mogelijk om de ziekte tegen te gaan en dat is nog nooit eerder voorgekomen bij alzheimer.”